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亚博网页版登录-美开发出可有效治疗SMA的新型药物2021-06-07 16:51

本文摘要:脊髓性肌萎缩症患者的机体中,脊髓运动神经元-1(SMN-1)处于突变状态,不足以帮助肌肉神经元功能完全恢复。出人意料的是,人类以不复制到一定程度的基因SMN-2为目标编辑基因,帮助肌肉神经元完全恢复功能。通过对老鼠的研究,研究人员发现靶向药可以将老鼠的存活率提高到500%到700%,脊髓性肌萎缩症的亲率也低约90%。 目前没有脊髓性肌萎缩症的有效治疗方法,但研究人员在研究脊髓性肌萎缩症的路上又迈进了一步,其中还包括美国国立公共卫生研究院提供支持的研究。

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脊髓性肌萎缩症患者的机体中,脊髓运动神经元-1(SMN-1)处于突变状态,不足以帮助肌肉神经元功能完全恢复。出人意料的是,人类以不复制到一定程度的基因SMN-2为目标编辑基因,帮助肌肉神经元完全恢复功能。通过对老鼠的研究,研究人员发现靶向药可以将老鼠的存活率提高到500%到700%,脊髓性肌萎缩症的亲率也低约90%。

目前没有脊髓性肌萎缩症的有效治疗方法,但研究人员在研究脊髓性肌萎缩症的路上又迈进了一步,其中还包括美国国立公共卫生研究院提供支持的研究。


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